La EMA aprueba la primera terapia de edición genética con CRISPR/Cas9

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación del medicamento Casgevy, el primer fármaco que utiliza la tecnología CRISPR/Cas9. Este medicamento está diseñado para tratar la beta talasemia dependiente de transfusiones y la anemia falciforme grave en pacientes mayores de 12 años.

Casgevy es una terapia génica basada en células que utiliza la tecnología CRISPR/Cas9 para editar las células madre sanguíneas del propio paciente. Este tratamiento personalizado tiene el potencial de mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes.

La beta talasemia y la anemia de células falciformes (SCD) son enfermedades raras hereditarias causadas por mutaciones genéticas que afectan la producción o función de la hemoglobina. Ambas enfermedades son debilitantes y potencialmente mortales.

El medicamento Casgevy recibió apoyo a través del esquema PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, que brinda apoyo a medicamentos con potencial para abordar necesidades médicas no satisfechas.

La recomendación de la EMA se basó en dos ensayos en curso en pacientes de entre 12 y 35 años. Los resultados de estos estudios mostraron que la mayoría de los pacientes tratados con Casgevy estuvieron libres de transfusiones o de crisis vasooclusivas durante un año o más.

Algunos de los efectos secundarios más comunes de Casgevy incluyen recuentos bajos de glóbulos blancos, niveles bajos de plaquetas, enfermedad hepática, náuseas, vómitos, dolor de cabeza y llagas en la boca.

El medicamento ha recibido una autorización de comercialización condicional, lo que significa que podrá estar disponible de manera temprana para aquellos pacientes que lo necesiten. Sin embargo, la empresa deberá presentar los resultados finales de los estudios en curso antes de agosto de 2026 para confirmar su eficacia y seguridad.

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El Comité de Terapias Avanzadas y el Comité de Medicamentos Humanos de la EMA coincidieron en que los beneficios de Casgevy superan los posibles riesgos en pacientes con beta talasemia y anemia falciforme.

El dictamen de la EMA será enviado a la Comisión Europea para su decisión sobre la autorización de comercialización en la Unión Europea. Las decisiones sobre el precio y el reembolso del medicamento se tomarán a nivel de cada Estado miembro.

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