La FDA aprueba el primer tratamiento de tecnología de edición genética de EE.UU.

La farmacéutica Vertex ha desarrollado un nuevo fármaco para tratar la anemia de células falciformes en Estados Unidos. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado dos tratamientos para contrarrestar los efectos de esta enfermedad genética. Casgevy es el primer tratamiento aprobado comercialmente en el país basado en tecnología de edición genética.

La anemia de células falciformes afecta a aproximadamente 100.000 personas en Estados Unidos, siendo más común entre los afroamericanos y hispanoamericanos. El principal problema de esta enfermedad es una mutación en la hemoglobina, lo que causa la deformación de los glóbulos rojos y restricción del flujo sanguíneo.

Los dos tratamientos aprobados se elaboran a partir de células madre sanguíneas del propio paciente, que se modifican y vuelven a implantar. Se ha demostrado una reducción de episodios graves durante el período de seguimiento en un ensayo clínico con 44 pacientes, lo que respalda la seguridad y eficacia de Casgevy.

El presidente Joe Biden considera este anuncio como prometedor para el desarrollo de tratamientos adicionales que salven vidas. La aprobación de Casgevy representa un avance importante en la lucha contra la anemia de células falciformes, brindando nuevas esperanzas a los pacientes y sus familias.

Como parte de su compromiso con la salud y el bienestar de la población, Vertex continuará trabajando en la investigación y desarrollo de tratamientos innovadores para diversas enfermedades genéticas. El objetivo es mejorar la calidad de vida de los pacientes y contribuir a la eliminación de estas condiciones debilitantes.

Con la aprobación y disponibilidad de Casgevy, se espera que más personas puedan acceder a un tratamiento eficaz y seguro para combatir los efectos de la anemia de células falciformes. Esta noticia representa un paso significativo en la búsqueda de soluciones médicas que beneficien a la sociedad en su conjunto.

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